Vertex eleva el pronóstico de ventas de fibrosis quística en medio de una fuerte demanda de Trikafta

Publicado: 02 de agosto de 2023 Por Nick Paul Taylor

En la foto: un niño con una máscara de oxígeno/iStock, Anastasia Dobrusina

Vertex Pharmaceuticals ha elevado su pronóstico para todo el año de ventas de fibrosis quística después de que la creciente demanda de Trikafta impulsó los ingresos por productos hasta un 14% en el segundo trimestre.

Trikafta, un tratamiento de triple combinación para la fibrosis quística (FQ), obtuvo la aprobación por primera vez en EE. UU. en 2019, pero la etiqueta original limitaba su uso a personas de 12 años en adelante. La FDA redujo la edad mínima a seis años en 2021 y la volvió a reducir, esta vez a dos años, en abril de 2023.

La última expansión de etiquetas proporcionó un impulso al negocio, como dijo Stuart Arbuckle, director de operaciones de Vertex, en una llamada con analistas el martes. Trikafta obtuvo unas ventas de 2,240 millones de dólares en el segundo trimestre, superando las estimaciones de los analistas de 2,160 millones de dólares.

"Tras la aprobación del Trikafta en EE. UU. en niños de dos a cinco años a finales de abril, hemos visto un gran interés por parte de la comunidad de FQ, y la primera receta se emitió pocas horas después de la aprobación y la aceptación entre todos los pacientes elegibles", dijo Arbuckle. "En general, vemos un crecimiento continuo de nuestra cartera de moduladores CFTR, impulsado por las aprobaciones, el reembolso y la aceptación de nuestros medicamentos en pacientes más jóvenes".

Vertex citó la fuerte demanda de Trikafta en niños más pequeños como un factor que impulsó la decisión de elevar sus perspectivas para todo el año de ingresos por productos para la fibrosis quística. La biotecnológica espera ahora unas ventas anuales de entre 9.550 y 9.700 millones de dólares, un aumento de 150 millones de dólares en el extremo inferior y de 100 millones de dólares en el extremo superior del rango.

La dirección ha identificado varios fármacos candidatos que podrían impulsar un mayor crecimiento manteniendo el dominio de Vertex en la fibrosis quística y ampliando su cartera a nuevas áreas terapéuticas.

En el caso de la fibrosis quística, la biotecnología está realizando ensayos fundamentales para comparar una nueva combinación triple con Trikafta. Los resultados se recibirán a principios del próximo año. La nueva combinación tiene “una carga de regalías sustancialmente menor” que Trikafta, dijo a los inversores el director ejecutivo de Vertex, Reshma Kewalramani, en la convocatoria de resultados trimestrales.

Fuera de la fibrosis quística, Vertex se está preparando para el lanzamiento comercial de exagamglogene autotemcel (exa-cel), una terapia de edición de genes CRISPR ex vivo no viral que podría obtener aprobación en la anemia falciforme y la beta talasemia dependiente de transfusiones en los próximos ocho años. meses. Vertex está trabajando con los pagadores para garantizar el reembolso poco después de obtener la aprobación, pero advirtió que llevará tiempo aumentar las ventas.

“Esperamos que la adopción de exa-cel sea, obviamente, más lenta que la que vemos con nuestros medicamentos para la FQ, donde los lanzamientos son casi verticales. Esto se debe en gran medida a que se trata de un proceso de varios meses por el que un paciente debe pasar para recibir tratamiento con exa-cel”, dijo Arbuckle. “Seguimos creyendo que hay mucho interés. Vemos a exa-cel como una oportunidad multimillonaria en el futuro”.

Otras áreas de interés incluyen las terapias celulares para la diabetes tipo 1. Después de haber compartido los datos de la Fase 1/2 sobre su primer candidato, Vertex ahora ha dosificado al primer sujeto una segunda perspectiva que podría eliminar la necesidad de que los pacientes reciban inmunosupresores.

Nick Paul Taylor es un escritor independiente sobre productos farmacéuticos y biotecnología que vive en Londres. Se le puede contactar en LinkedIn.

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